Учёные нашли метод «удалить» лишнюю хромосому при синдроме Дауна

Японские ученые приблизились к лечению синдрома Дауна, впервые удалив лишнюю 21-ю хромосому с помощью технологии CRISPR-Cas9. Это достижение, опубликованное в PNAS Nexus, открывает путь к разработке новых генетических терапий.

Синдром Дауна возникает из-за наличия третьей копии 21-й хромосомы. Команда исследователей под руководством Рётаро Хашизуме из Mie University Graduate School of Medicine применила технологию CRISPR-Cas9, чтобы целенаправленно удалить лишнюю хромосому из клеток, полученных из стволовых клеток и клеток кожи.

В результате ученым удалось удалить лишнюю хромосому, минимизировав повреждения других генов, и восстановить нормальную работу клеток. Важным открытием стало то, что временное подавление механизмов клеточного ответа на повреждение ДНК увеличивает эффективность удаления хромосомы. Разработанная стратегия позволяет проводить коррекцию как в стволовых, так и в дифференцированных клетках.

Хотя технология еще не готова к клиническому применению и требует дополнительных исследований безопасности, этот прорыв закладывает основу для разработки инновационных методов лечения синдрома Дауна.