UniQure: испытания AMT‑130 показали снижение прогрессирования болезни Гентингтона

Болезнь Гентингтона — редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, характеризующееся атрофией стриатума, непроизвольными движениями, а также когнитивными и психическими нарушениями.

После появления первых симптомов средняя продолжительность жизни пациентов составляет 10–13 лет.

Компания uniQure представила результаты ранних клинических испытаний препарата AMT-130, предназначенного для снижения экспрессии мутантного гена HTT. Терапия основана на доставке микроРНК в центральную нервную систему с помощью аденоассоциированного вирусного вектора и проводится нейрохирургическим методом под контролем МРТ.

В исследовании использовались высокие и низкие дозы препарата, за состоянием пациентов наблюдали в течение пяти лет. Через три года после введения AMT-130 темпы прогрессирования заболевания по шкале Unified Huntington's Disease Rating Scale сократились примерно на 75% по сравнению с контрольной группой. Среднее изменение показателей составило 0,38 балла в группе терапии и 1,52 балла в контрольной группе.

Несмотря на длительность и высокую стоимость процедуры, впервые была показана возможность воздействия на сам патологический процесс, а не только на симптомы. Для окончательной оценки безопасности и эффективности необходимы более масштабные исследования. Полученные данные создают основу для разработки первой терапии, способной изменить течение болезни Гентингтона.