Генетик рассказала о долгосрочных рисках редактирования ДНК

CRISPR-Cas9 может надолго менять геном отдельных клеток, однако технология способна вызывать нецелевые изменения ДНК. Об этом RT рассказала старший генетик Национального центра генетических исследований MyGenetics Вера Кушнаренко.

В эксперименте препарат CTX310 применяли для отключения гена ANGPTL3 в клетках печени. Этот ген связан с регуляцией жирового обмена, поэтому редактирование привело к снижению уровня липопротеинов низкой плотности и триглицеридов. Для получения эффекта необязательно изменять все клетки органа: достаточно отредактировать часть гепатоцитов.

После разрыва ДНК клетка самостоятельно восстанавливает её, и изменение становится частью генома, а не временной модификацией. По словам генетика, такая правка может сохраняться годами, а в некоторых долгоживущих клетках — потенциально всю жизнь. При этом CRISPR-Cas9 способен затронуть похожие участки ДНК, что грозит перестройками, утратой фрагментов хромосом и другими нарушениями.