Генная терапия помогла шести слепым пациентам различать предметы

Экспериментальная генная терапия позволила шести из десяти пациентов с тяжелым пигментным ретинитом заметно повысить чувствительность к свету. Участники смогли лучше находить предметы, определять их положение, замечать дверные проемы и двигаться по линии с помощью специальных очков.

Исследование провела международная команда под руководством Жозе-Алена Саэля из медицинской школы Питтсбургского университета и Ботонда Роски из Института молекулярной и клинической офтальмологии Базеля. По данным института, лечение оказалось безопасным для всех участников.

При пигментном ретините постепенно гибнут светочувствительные клетки сетчатки. Ученые изменили с помощью генной терапии сохранившиеся ганглиозные клетки, чтобы они могли реагировать на свет, а затем дополнили лечение светостимулирующими очками.

Активность мозга участников подтвердила передачу зрительных сигналов. Пациенты, которые больше тренировались с устройством, как правило, успешнее выполняли задания. Метод развивает результат, полученный у одного человека в 2021 году, однако нормальное зрение испытание не восстановило.